Vertex Pharmaceuticals sta esplorando nuove classi farmaceutiche per la preparazione dei pazienti a regimi terapeutici intensivi come Casgevy, la sua terapia genetica per la beta-talassemia e l’anemia falciforme. In quest’ottica è da leggersi il recente accordo con Orum Therapeutics, biotech USA focalizzata sull’oncologia.
Secondo i termini della partnership, Vertex pagherà a Orum 15 milioni di dollari per i diritti dei cosiddetti “coniugati anticorpo degradatore-anticorpo” (DAC) messi a punto dalla biotech, che saranno valutati come agenti di condizionamento per l’editing genico. Dopo un determinato periodo di ricerca, Vertex avrà l’opzione di avere in licenza un DAC per ogni obiettivo coperto dalla collaborazione. Orum potrà ricevere fino a 310 milioni di dollari in pagamenti di milestone per lo sviluppo e la commercializzazione per ciascuno degli obiettivi.
Casgevy comporta benefici significativi che durano potenzialmente per tutta la vita. Ma i pazienti che si sottopongono al trattamento devono prima sottoporsi a un ciclo di chemioterapia che può provocare infiammazioni dolorose alla bocca, portare a un basso numero di cellule del sangue e recare danni agli organi; effetti collaterali che alcune persone anziane, i cui organi sono già indeboliti dalla malattia, potrebbero non essere in grado di tollerare. Inoltre, questa terapia genica comporta un elevato rischio di infertilità, costringendo a una scelta difficile le pazienti che desiderano un figlio.
Sul fronte ginecologico Orum sta sviluppando un candidato – denominato ORM-5029 – che è in fase di sperimentazione clinica di Fase 1 e che ha come obiettivo i tumori solidi che esprimono HER2 in pazienti con cancro al seno. L’azienda prevede di completare lo studio nel 2025.
